Inmunoterapia con células CAR-T en hematooncología pediátrica
Título (trad.)
Immunotherapy with CAR-T cells in paediatric haematology-oncologyAutor (es)
Mirones, Isabel; Moreno, Lucas; Patiño-García, Ana; Lizeaga, Garbiñe; Moraleda, José M.; Toribio, María Luisa; Pérez Martínez, Antonio
Entidad
UAM. Departamento de Pediatría; Instituto de Investigación Sanitaria Hospital Universitario de La Paz (IdiPAZ)Editor
Elsevier España, S.L.U.Fecha de edición
2020-02-24Cita
10.1016/j.anpedi.2019.12.014
Anales de Pediatría 93.1 (2020): 59.e1-59.e10
ISSN
1695-4033DOI
10.1016/j.anpedi.2019.12.014Financiado por
Fundación CRIS contra el cáncer.Versión del editor
https://doi.org/10.1016/j.anpedi.2019.12.014Materias
Advanced therapies; Cancer; CAR-T cells; Immunotherapy; MedicinaDerechos
© 2020 Asociación Española de Pediatría
Esta obra está bajo una licencia de Creative Commons Reconocimiento-NoComercial-CompartirIgual 4.0 Internacional.
Resumen
Despite being a rare disease, cancer is the first cause of mortality due to disease during the paediatric age in the developed countries. The current, great increase in new treatments, such as immunotherapy, constitutes a new clinical and regulatory paradigm. Cellular immunotherapy is one of these types of immunotherapy. In particular, the advanced therapy drugs with chimeric antigen receptors in the T-lymphocytes (CAR-T), and particularly the CAR-T19 cells, has opened up a new scenario in the approach to haematology tumours like acute lymphoblastic leukaemia and the B-Cell lymphomas. The approval of tisagenlecleucel and axicabtagene ciloleucel by the regulatory authorities has led to the setting up of the National Plan for Advanced Therapies-CAR-T drugs in Spain. There is evidence of, not only the advantage of identifying the centres most suitable for their administration, but also the need for these to undergo a profound change in order that their healthcare activity is extended, in some cases, to the ability for the in-house manufacture of these types of therapies. The hospitals specialised in paediatric haematology-oncology thus have the challenge of progressing towards a healthcare model that integrates cellular immunotherapy, having the appropriate capacity to manage all aspects relative to their use, manufacture, and administration of these new treatments. A pesar de ser una enfermedad rara, el cáncer es la primera causa de mortalidad
por enfermedad durante la edad pediátrica en los países desarrollados. En este momento, la irrupción de nuevos tratamientos como la inmunoterapia constituye un nuevo paradigma clínico y regulatorio. Uno de estos tipos de inmunoterapia es la inmunoterapia celular. En particular, los medicamentos de terapia avanzada con receptores antigénicos quiméricos en los linfocitos T (CAR-T), y en concreto las células CAR-T19, han supuesto un nuevo escenario en el abordaje de los tumores hematológicos, como la leucemia aguda linfoblástica y los linfomas de células tipo B. La aprobación por las autoridades regulatorias de tisagenlecleucel y axicabtagene ciloleucel,ha impulsado la puesta en marcha del Plan Nacional de Terapias Avanzadas-Medicamentos CAR-T en España, evidenciándose no solo la conveniencia de identificar los centros más adecuados para su administración, sino la necesidad de que estos sufran una profunda transformación para que su actividad asistencial se extienda en algunos casos a la capacidad de fabricación propia de este tipo de terapias. Los hospitales especializados en hematooncología pediátrica tienen por tanto el reto de evolucionar hacia un modelo asistencial que integre la inmunoterapia celular,dotándose de capacidad propia para gestionar todos los aspectos relativos al uso, fabricación y administración de estos nuevos tratamientos.
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